9月15日，廣州白云山醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司發(fā)布關(guān)于分公司藥物進(jìn)入關(guān)鍵性臨床試驗的公告，白云山制藥總廠研發(fā)的選擇性RET小分子抑制劑BYS10片收到國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的反饋意見，同意BYS10片未來采用Ⅱ期單臂臨床試驗申請上市。這預(yù)示著BYS10片進(jìn)入關(guān)鍵注冊臨床試驗，有望成為國產(chǎn)創(chuàng)新抗腫瘤藥物的代表性產(chǎn)品，RET突變實體瘤將迎來治療領(lǐng)域新突破！

《廣州白云山醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司關(guān)于分公司藥物進(jìn)入關(guān)鍵性臨床試驗的公告》

中國每年新發(fā)RET突變腫瘤患者約7萬人，包括8000–16000例RET融合肺癌，以及大量RET突變甲狀腺癌，長期以來是臨床治療的難點。傳統(tǒng)化療和免疫治療方案有效率不足20%，且常伴隨高血壓、蛋白尿等明顯副作用，耐藥性與腦轉(zhuǎn)移問題更是顯著拉低患者的生存預(yù)期。

白云山制藥總廠實驗室

BYS10片是白云山制藥總廠自主研發(fā)的高選擇性RET抑制劑，其適應(yīng)癥為非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺髓樣癌等晚期實體瘤。白云山制藥總廠于2022年1月獲得國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知書》，截至2025年8月，該項目已投入研發(fā)費用人民幣近1.5億元；該項目未來如獲批上市，將可能為患者帶來全新的治療選擇和更多的生存機會。

目前，全球僅有Pralsetinib（BLU-667）和Selpercatinib （LOXO-292）兩款RET抑制劑新藥獲批上市，BYS10片是1.1類抗腫瘤新藥，化學(xué)結(jié)構(gòu)新穎，成藥性良好，臨床優(yōu)勢明顯。

高選擇性及抗耐藥性。BYS10可精準(zhǔn)抑制RET靶點，避免影響正常細(xì)胞，從而顯著減少高血壓、蛋白尿等常見不良反應(yīng)；同時對V804、G810等耐藥突變?nèi)员３只钚?#xff0c;為耐藥患者提供繼續(xù)治療的可能。

廣譜抗腫瘤活性。ASCO2025披露的數(shù)據(jù)顯示，在51例可評估療效的患者中，BYS10的客觀緩解率（ORR）達(dá)到62.5%，疾病控制率接近90%。細(xì)分病種中，RET融合肺癌的有效率為60%，甲狀腺癌達(dá)83.3%，甲狀腺髓樣癌則為50%，顯示出廣泛的適用潛力。

安全性良好且能控制腦轉(zhuǎn)移。絕大多數(shù)藥物相關(guān)不良反應(yīng)為1-2級，經(jīng)對癥處理可緩解；更值得關(guān)注的是，在4例腦轉(zhuǎn)移患者中，1例實現(xiàn)顱內(nèi)病灶完全消失，3例達(dá)到有效控制，彌補了當(dāng)前RET靶向治療在腦轉(zhuǎn)移領(lǐng)域的不足。

白云山制藥總廠研發(fā)大樓

從直面未滿足的臨床需求，到突破現(xiàn)有治療局限，BYS10片的進(jìn)展不僅體現(xiàn)了白云山制藥總廠“以患者為中心”的研發(fā)理念，也展現(xiàn)出企業(yè)在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域日益增強的實力與擔(dān)當(dāng)。

近年來，白云山制藥總廠以國家級企業(yè)技術(shù)中心為平臺，構(gòu)建了多層次的創(chuàng)新體系。近五年已獲得授權(quán)發(fā)明專利60多項（含國際專利7項），擁有6個1類新藥在研，其中BYS10片已獲中、美兩國臨床許可；TRK抑制劑研發(fā)實力處于國內(nèi)第一梯隊；基于國醫(yī)大師經(jīng)驗方轉(zhuǎn)化的中藥1.1類新藥BYS30顆粒也已獲批臨床。未來企業(yè)將繼續(xù)聚焦生殖健康、抗感染、心腦血管、腫瘤精準(zhǔn)治療等核心領(lǐng)域，著力突破“卡脖子”技術(shù)，推動醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。